| S6003 |
Ataluren (PTC124)
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Ataluren (PTC124) induit sélectivement la lecture ribosomique des codons de terminaison prématurés mais non normaux, avec une EC50 de 0,1 μM dans les cellules HEK293, et peut fournir un traitement pour les troubles génétiques causés par des mutations non-sens (par exemple la mucoviscidose causée par une mutation non-sens de CFTR). Ce composé est actuellement en phase 3.
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Int J Mol Med, 2025, 55(5)69
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Stem Cell Reports, 2022, 17(10):2187-2202
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Int J Mol Sci, 2022, 23(7)3541
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| S7139 |
CFTRinh-172
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CFTRinh-172 (CFTR inhibitor 172) est un inhibiteur sélectif de CFTR indépendant de la tension avec un Ki de 300 nM, ne montrant aucun effet sur MDR1, les canaux K+ sensibles à l'ATP ou une série d'autres transporteurs.
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Mol Ther Nucleic Acids, 2025, 36(4):102756
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J Cyst Fibros, 2025, S1569-1993(25)01612-1
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Nat Cancer, 2024, 10.1038/s43018-024-00731-2
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| S8094 |
GlyH-101
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GlyH-101 est un inhibiteur sélectif et réversible du CFTR avec un Ki de 4,3 μM.
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mBio, 2023, 14(5):e0151623
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Cell Mol Immunol, 2020, 10.1038/s41423-020-0499-3
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| S7329 |
IOWH032
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IOWH032 est un inhibiteur synthétique de CFTR avec une IC50 de 1,01 μM dans des essais basés sur des cellules CHO-CFTR. Phase 2.
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Sci Rep, 2023, 13(1):3934
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| S0198 |
PPQ-102
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Le PPQ-102 (CFTR Inhibitor IV) est un puissant inhibiteur de CFTR. Ce composé peut inhiber complètement le courant chlorure de CFTR avec une IC50 d'environ 90 nM.
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Cells, 2023, 12(5)776
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| S3272 |
Steviol (Hydroxydehydrostevic acid)
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Steviol (Hydroxydehydrostevic acid, Hydroxy Dehydrostevic Acid, NSC 226902), un métabolite majeur du composé édulcorant stévioside, inhibe l'activité de CFTR, réduit l'expression d'AQP2 et favorise la dégradation d'AQP2.
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