| S1565 |
VX-809 (Lumacaftor)
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Le Lumacaftor (VX-809, VRT 826809) agit pour corriger les mutations du CFTR courantes dans la mucoviscidose en augmentant la maturation du CFTR mutant (F508del-CFTR), EC50 de 0,1 μM dans les cellules thyroïdiennes de rat Fisher. Phase 3.
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Nucleic Acids Res, 2025, 53(13)gkaf675
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Br J Pharmacol, 2025, 10.1111/bph.70176
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iScience, 2025, 28(3):111942
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| S8851 |
VX-445 (Elexacaftor)
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L'elexacaftor (VX-445) est un correcteur de nouvelle génération du régulateur de conductance transmembranaire de la fibrose kystique (CFTR).Ceci est un composé qui n'est pas de pureté chirale.
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Nucleic Acids Res, 2025, 53(13)gkaf675
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Mol Ther Nucleic Acids, 2025, 36(4):102756
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Cell Mol Life Sci, 2025, 82(1):109
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| S8795 |
FDL169
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FDL169 est un correcteur de CFTR conçu pour corriger et restaurer la fonction de la protéine CFTR défectueuse.
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Cell Mol Gastroenterol Hepatol, 2021, S2352-345X(21)00158-2
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J Pers Med, 2021, 11(7)643
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JCI Insight, 2020, 5(18)139983
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| S8535 |
Galicaftor (ABBV-2222)
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Le Galicaftor (ABBV-2222, GLPG2222) est un puissant correcteur de CFTR pour le traitement de la mucoviscidose (CF).
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Front Pharmacol, 2024, 15:1494327
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Biology, 2022, (182)-
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J Vis Exp, 2022, (182)
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| E1743 |
VX-561(CTP-656)
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Le VX-561 (CTP-656) est un puissant modulateur de CFTR et présente une valeur CE50 de 255 nM pour la potentialisation de CFTR dans les cellules HBE G551D/F508del.
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| S6599 |
KM11060
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KM11060 est une petite molécule qui corrige le traitement des protéines du régulateur de conductance transmembranaire de la fibrose kystique (CFTR) portant la mutation de délétion F508 (F508del).
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